Bucureşti - 08 mai 2014
-
Pacientii se mai pot inca inscrie in studiul clinic SELICA-V
Weinheim/Germania, 24 mai 2014 – Nounascutii si copiii de pana la 5 ani cu deficienta de ornitin transcarbamilaza (OCT), carbamil-fosfat-sintetaza (CPS I) sau argininosuccinat-sintetaza (ASS) (citrulinemie de tip I) pot participa la studiul clinic SELICA V1 privind celulele hepatice. Scopul acestui studiu clinic deschis, de viitor si multicentrat este de a demonstra siguranta si eficacitatea tratamentului cu celule hepatice la copiii care sufera de defectele congenitale ale ciclului ureei mentionate mai sus. Analiza preliminara a datelor clinice, prezentata la conferinta anuala a Asociatiei pentru Deficientele Metabolice Pediatrice (APS) care a avult loc la Fulda/Germaia, arata o imbunatatire asteptata la pacientii tratati cu celule hepatice. "Aceste rezultate preliminare ne motiveaza sa continuam cercetarea in 2014, oferind copiilor grav bolnavi sansa de a castiga mai mult timp pana sa ajunga la transplantul de ficat, printre altele", explica directorul studiului, Profesor Doctor Georg F. Hoffmann de la Spitalul de Copii din cadrul Universitatii Heidelberg.
Cytonet a depus cerere la Agentia Europeana a Medicamentului in decembrie 2013 pentru aprobarea terapiei cu celule hepatice.
1 Siguranta si eficacitatea tratamentului cu celule hepatice
Aveti pacienti care sufera de deficiente ale ciclului ureei pe care doriti sa-i inscrieti in programul de studiu SELICA cu privire la terapia cu celule hepatice?
Puteti obtine mai multe detalii cu privire la criteriile de includere sau excludere din studiu de la directorul de cercetare al Spitalului Universitar Heidelberg:
Prof. Dr. med. Prof. h.c. (RCH) Georg Friedrich Hoffmann
Heidelberg University Hospital, Pediatric Clinic I
Im Neuenheimer Feld 430
69120 Heidelberg / Germania
Telefon: +49 (0) 6221 – 56 – 4101
E-Mail: georg.hoffmann@med.uni-heidelberg
Despre defectele ciclului ureei si terapia cu celule hepatice
Defectele ciclului ureei reprezinta deficiente grave, cu potential mortal, in metabolizarea amoniacului (NH3) de catre ficat. Printre acestea se numara deficientele de carbamil-fosfat-sintetaza de tip I (CPS I), N-acetil glutamat sintetaza (NAGS), ornitin transcarbamilaza (OCT), argininosuccinat-sintetaza (ASS) – denumita si citrulinemie – argininosuccinaza (ASL) si arginaza-1 (hiperargininemie). Defectele ciclului ureei apar atunci cand diferite enzime care au rolul de a elimina amoniacul din organism sunt inhibate. In cazul pacientilor afectati de aceste deficiente, amoniacul nu se metabolizeaza in uree si nu este excretat din organism prin urina ci se acumuleaza in sange si tesuturi, iar in functie de gravitatea bolii, poate duce la afectiuni neuronale grave, afectiuni ale creierului si chiar moarte. Dezvoltarea fizica si psihica normala este imposibila in cazul copiilor cu deficiente ale ciclului ureei netratate. Din moment ce singurul tratament disponibil pentru nounascuti - transplatul de lob hepatic sau de ficat – e foarte problematic iar organele de transplat potrivite sunt foarte rare, in ultimii ani s-a studiat si dezvoltat tratmentul cu celule hepatice izolate de la donatori. Cytonet lucreaza indeaproape cu centre neonatale si de metabolism pediatric la nivel international. Scopul final este de a compensa deficienta metabolica prin transplantul de celule sanatoase. Proiectul este finantat de Ministerul German al Educatiei si Cercetarii in cadrul competitiei Cluster of Excellence. Cytonet e un partener activ in Biotech-Cluster-Rhein-Neckar (BioRN), are a primit premiul de excelenta in medicina celulara si moleculara in 2008.
Despre Cytonet
Cytonet Group este o companie internationala de biotehnologie cu 60 de angajati si sedii in Weinheim, Heidelberg in Germania si in Durham, North Carolina, SUA. Compania dezvolta produse si terapii celulare folosind celule umane. In cazul multor boli, aceste produse ofera o alternativa la tratamentele existente cum ar fi transplantul de organe, sau prelungesc viata pacientului pana la momentul unui transplant. Terapia cu celule hepatice dezvoltata de Cytonet implica o procedura complexa de izolare si pregatire a celulelor de la ficati care nu indeplinesc criteriile pentru transplant. Dr. Wolfgang Rüdinger, Dipl.-Kfm. Michael J. Deissner si Dr. Torsten Hombeck sunt directorii companiei. Cytonet s-a desprins din divizia de terapie celulara a Roche si a fost fondata in aprilie 2000. Compania este detinuta de Dietmar Hopp si familia sa.
Folosirea este gratuita, va rugam sa ne trimiteti o copie a materialului.
Contact pentru presa:
Cramer-Gesundheits-Consulting GmbH
Postfach 11 07
65741 Eschborn / GERMANY
Kerstin Depmer +49 (0) 61 96 / 77 66 – 117 telefon
depmer@cgc-pr.com
Karin Jürgens + 49 (0) 61 96 / 77 66 – 114 telefon
juergens@cgc-pr.com
Cuvinte cheie:
Cytonet Group studiu clinic SELICA-V terapie celule hepatice